Pentru prima dată, cercetătorii de la Spitalul West China din orașul Chengdu din provincia Sichuan au injectat un pacient cu celule modificate prin tehnica de editare a genelor CRISPR-Cas9, relatează David Cyranoski la Nature . Este un pas precoce într-o nouă epocă a editării genelor, care promite să revoluționeze sănătatea, agricultura, conservarea și alte domenii ale biologiei.
Continut Asemanator
- Editarea genelor a embrionilor oferă o perspectivă în biologia umană de bază
CRISPR este o tehnică de editare a genelor derivată din sistemele imunitare care se găsesc într-o varietate de bacterii, scrie Sarah Zhang pentru Gizmodo . Aceste specii păstrează o „galerie necinstită” de ADN de virus în genomul lor, astfel încât să o poată recunoaște dacă invadează celulele lor. Dacă ADN-ul virusului este detectat, bacteriile implementează enzime asociate CRISPR (numit Cas) care pot găsi ADN-ul virusului invadator și exact îl pot elimina.
Cercetătorii și-au dat seama că dacă ar putea arăta proteinele Cas o felie de ADN țintă, enzimele vor patrula genomul, eliminând acele bucăți de cod. Această metodă ingenioasă le-a permis deturnării sistemului pentru a edita cu exactitate gene. Bacteria cu cel mai eficient dispozitiv de acționare genetică este de fapt Streptococcus pyogenes, care provoacă streptococul. Oamenii de știință lucrează acum cu tehnica CRISPR-Cas9 pentru a încerca să decupeze secvențele de gene care provoacă boli genetice și chiar au folosit-o recent pentru a restabili parțial vederea asupra animalelor orbe.
În această ultimă aplicație, oncologul Lu Tu de la Universitatea Sichuan și echipa sa au izolat un set specific de celule T care combate cancerul de la un pacient cu o formă agresivă de cancer pulmonar. Aceste celule imune ar trebui să atace celulele anormale precum cele întâlnite în tumorile canceroase, dar nu funcționează întotdeauna. Unele tumori canceroase exploatează receptorul PD-1 al celulelor T, care oprește răspunsul imun. Astfel, cercetătorii au eliminat regiunea ADN-ului care codifică proteinele PD-1 folosind sistemul CRISPR-Cas9 și au cultivat aceste celule T modificate înainte de a le re-injecta înapoi la pacientul bolnav.
Speranța este că prin ștergerea codului genetic pentru proteinele PD-1, celulele T vor ataca cancerul neinhibat.
Prima injecție s-a desfășurat fără probleme, iar pacientul va primi o a doua doză, dar confidențialitatea pacientului limitează cantitatea de informații pe care ar putea să le furnizeze cercetătorii, relatează Cyranoski. Alți zece pacienți vor suferi tratamente similare, vor primi două-patru injecții și vor fi monitorizați timp de șase luni.
Carl June, care cercetează imunoterapia la Universitatea din Pennsylvania, spune că acest studiu va stimula o concurență sănătoasă. „Cred că acest lucru va declanșa„ Sputnik 2.0 ”, un duel biomedical privind progresele dintre China și Statele Unite, lucru important deoarece concurența îmbunătățește de obicei produsul final”, spune Cyranoski.
Tracy Staedter de la Seeker raportează că laboratorul din iunie este în prezent singurul din Statele Unite care are aprobarea FDA de a utiliza tehnici CRISPR pe celule T destinate oamenilor.
Dar cercetătorii din SUA se deplasează intenționat lent pe frontul CRISPR, relatează Staedter. În 2015, cercetătorii de la Beijing au folosit CRISPR pentru a modifica genomul unui embrion uman, deși nu l-au lăsat să se dezvolte. Acest lucru a dus la o dezbatere aprigă asupra eticii utilizării tehnologiei naționale pe oameni și a determinat Institutele Naționale de Sănătate să creeze un comitet consultativ care să supravegheze orice propuneri de utilizare a CRISPR asupra oamenilor.
