Administrația pentru Alimente și Medicamente s-a înscris pe primul tratament aprobat de terapie genică din Statele Unite, eliminând o nouă cale medicală în țară.
„Intrăm într-o nouă frontieră în inovația medicală, cu capacitatea de a reprograma celulele unui pacient pentru a ataca un cancer mortal”, spune comisarul FDA, Scott Gottlieb, într-o declarație. „Noile tehnologii, cum ar fi terapia genică și celulară, conțin potențialul de a transforma medicamentul și de a crea un punct de inflexiune în capacitatea noastră de a trata și chiar vindeca multe boli intractabile”.
„Acțiunea istorică”, așa cum a numit-o FDA, aprobă un tratament de la compania de medicamente Novartis pentru leucemia limfoblastică acută juvenilă, relatează Jocelyn Kaiser pentru revista Science . Pentru terapie, celulele T imune sunt prelevate din sângele unei persoane și modificate pentru a adăuga o genă care creează o proteină care atrage celulele T să atace celulele leucemiei.
Spre deosebire de medicamentele de chimioterapie standard administrate la mulți pacienți, această metodă, denumită imunoterapie CAR-T, creează în esență un tratament personalizat pentru fiecare individ, relatează Damian Garde pentru STAT News. O singură doză a tratamentului, numită Kymriah de către dezvoltatorul său, a lăsat 83% din pacienții săi fără cancer după trei luni într-un studiu clinic.
Dar nu toate sunt vești bune. Tratamentul va costa 475.000 de dolari, relatează Garde, care, deși costisitor, este cu mult mai puțin decât se așteptau mulți observatori externi. Pacienții vor trebui să călătorească într-una dintre cele 32 de locații din SUA pentru a-și extrage celulele T și a fi modificate într-un proces de 22 de zile. Și după cum raportează Kaiser, deficiențele în timpul studiilor clinice au pus deja problema în unele centre medicale.
Și pentru toate beneficiile sale, acest tratament poate veni cu câteva efecte secundare înfricoșătoare, relatează Beth Mole pentru Ars Technica. Cel mai intens este sindromul de eliberare de citokine, atunci când sistemul imunitar poate intra în suprasolicitare care atacă organismul, provocând inflamații, insuficiență de organ, convulsii, delir, umflarea creierului și, în unele cazuri, chiar moarte. Deocamdată, Kymriah este aprobat doar pentru persoanele sub 25 de ani care au încercat deja un tratament mai convențional de leucemie și au avut o recidivă.
Deși FDA se referă la aceasta ca la o terapie genică, unii experți au pus sub semnul întrebării definiția lor a acestui termen, scrie Kristen Brown pentru Gizmodo . Dezacordul provine din faptul că gena modificată nu vindecă de la sine nimic sau rezolvă un defect biologic. Mai degrabă tratamentul redirecționează celula T pentru a lupta împotriva bolii.
Chiar și așa, această ultimă aprobare este un pas interesant în lupta împotriva cancerului. Înainte de această decizie, tratamentele de terapie genică au îndeplinit anterior aprobarea de reglementare în Europa și China, relatează Kaiser. Deoarece editarea genetică continuă să capteze tracțiune în știință și medicină în SUA, este posibil să vină și alte aprobări, notează Kaiser, inclusiv un posibil tratament care ar putea vindeca orbirea congenitală.
