Unele dintre cele mai grave probleme medicale sunt cauzate de gene care nu reușesc să producă o proteină necesară sau să producă o versiune defectuoasă. Oamenii de știință și-au dat seama de un sfert de secol că ar trebui să fie posibilă vindecarea unor astfel de afecțiuni prin înlocuirea genelor defecte cu cele care funcționează corect. Au învățat cum să găsească genele în cauză în celulele sănătoase și le-au tăiat din întinderi mai lungi de ADN. Au învățat cum să introducă genele „bune” în viruși care vor servi ca vectori; "întregul scop al unui virus este să-și insereze ADN-ul într-o celulă."
Până acum, cel puțin, cercetătorii nu au putut folosi terapia genică pentru a vindeca definitiv o boală. Întreaga chestie se dovedește a fi mult mai complicată decât am crezut. Și întregul efort a suferit un criză severă când un pacient adolescent a murit în timpul unui studiu de terapie genică - aparent din cauza virusului, nu a genei introduse. De fapt, Theodore Friedmann, un pionier care a coautorizat o lucrare seminală în 1972, nu va folosi sintagma „terapie genică”, preferând „transferul genei” la locul său pentru a descrie starea cercetărilor actuale.
Recent, echipe de cercetători din Franța și Statele Unite au înregistrat succese mici. În primul, grupul a corectat un deficit imunitar la doi sugari. În celălalt, oamenii de știință au injectat viruși care transportau gena necesară la trei persoane cu hemofilie. Un an mai târziu, doi dintre ei au produs un factor de coagulare a sângelui de care lipsesc hemofiliacii.
În principiu, terapia genică are potențialul de a face mai mult decât a vindeca bolile care implică gene defecte. Luați în considerare pacienții cu boală coronariană, o afecțiune în care vasele sunt parțial blocate, astfel încât țesutul din aval de blocaje să nu obțină suficient sânge și, prin urmare, suficient oxigen. În astfel de cazuri, organismul va genera în mod natural mai multe vase de sânge, pentru a oferi ceea ce este cunoscut sub numele de circulație colaterală. Dar de multe ori corpul nu se poate menține, iar celulele înfometate cu oxigen generează durerea cunoscută sub numele de angină. Prin adăugarea de gene care produc un factor de creștere angiogenă în organism, circulația colaterală poate fi accelerată și crescută.
Din acest tip de îmbunătățire, însă, este un salt ușor la introducerea de gene care să îmbunătățească un corp perfect sănătos. Deodată suntem aproape de eugenie, o știință discreditată (naziștii erau mari credincioși) de îmbunătățire a rasei - a noastră.
Terapia genică are un potențial enorm și în fiecare zi oamenii de știință se apropie mai mult de a avea succes cu pacienții. Asta va fi o zi minunată pentru mulți oameni.
