https://frosthead.com

Cum Jean Bennett a găsit o modalitate de a trata orbirea ereditară la copii

Înainte ca Jean Bennett să găsească o modalitate de a folosi terapia genică pentru a trata orbirea moștenită la copii, ea a refăcut vederea la cățeluși - dintre care doi trăiesc acum cu ea, „alungând veverițele în jurul curții.”

În ultimii 30 de ani, Bennett, un om de știință și medic de la Școala de Medicină a Universității din Pennsylvania, a fost un pionier în terapia genică, căutând o modalitate de a trata o formă ereditară de orbire cu care oamenii sunt născuți - tipul când părinții primesc veștile cărora li se spune „să pună cărțile colorate în camera bebelușului, să învețe braille și să lase deoparte visele unei biciclete sau să facă sport”, spune ea.

Când Bennett și soțul ei, Albert Maguire, un chirurg retinian, au decis mai întâi să se angajeze să investigheze modalități de a trata orbirea genetică cu terapia genică în anii 90, ei nu aveau idee cu ce se împotriveau, explică ea.

„Am simțit că, odată cu creșterea tehnologiei, care permite oamenilor să cloneze și să manipuleze ADN-ul și cunoașterea a ceea ce au fost genele, am putea face diferența. Eram foarte naivi. Nu știam toate obstacolele, dar începem să le abordăm unul câte unul ”, după cum a spus Bennett, bucureștenul Spike Gjerde, la„ Conversația lungă ”, la Baltimore, eveniment care a reunit mai mult de două zeci de gânditori timp de opt ore transmiterea unor dialoguri formate din două persoane despre speranța pentru viitor la Smithsonian Arts and Industries Building din 7 decembrie 2018.

În decembrie 2017, echipa sa de tratament de terapie genică a primit aprobarea FDA, deschizând calea nu numai pentru tratamentul orbirii ereditare, ci și pentru cercetători să folosească terapia genică pentru a trata mai multe afecțiuni genetice. În decembrie trecut, medicamentul a fost aprobat în Uniunea Europeană. Așadar, într-un fel, viitorul pe care-l speră este în sfârșit aici.

Și cum este exact pentru a vindeca un copil de orb?

"Este absolut de nedescris", spune Bennett. „De fiecare dată când am văzut că se întâmplă asta, mă face să vreau să plâng.”

Cum Jean Bennett a găsit o modalitate de a trata orbirea ereditară la copii