Ar trebui omului să li se permită să își modifice propriul cod genetic? Această întrebare este plină de controverse - mai ales de la dezvoltarea CRISPR-Cas9, o tehnologie care poate edita genomii. Acum, Institutele Naționale de Sănătate au aprobat primul studiu clinic al CRISPR în Statele Unite, scrie Sara Reardon pentru Nature News.
Continut Asemanator
- Fertilizarea in vitro a fost odată la fel de controversată ca și editarea genelor
- Editarea genelor a embrionilor oferă o perspectivă în biologia umană de bază
Până la sfârșitul anului, oamenii de știință de la Universitatea din Pennsylvania vor desfășura un proces care testează dacă tehnologia este sigură pentru uz uman, relatează Reardon. Este pentru prima dată când CRISPR va fi folosit pe gene umane din Statele Unite și urmează aprobarea sa în țări precum Regatul Unit. Comitetul consultativ ADN recombinant ADN, care oferă supraveghere etică și de cercetare agenției, a revizuit și aprobat propunerea.
Cunoscut și după numele său mai lung, Clustered Regular Interspaced Short Palindromic Repetats, CRISPR permite oamenilor de știință să activeze și să oprească gene și chiar să schimbe părți ale ADN-ului. Acest proces va fi finanțat de Institutul Parker pentru Imunoterapie Cancer, care a fost fondat cu o investiție de 250 de milioane de dolari la începutul acestui an de către fostul președinte Facebook, Sean Parker.
Studiul va viza celulele T umane, un tip de celule albe din sânge care este o componentă importantă a sistemului imunitar care combate infecțiile și bolile. Celulele T nu gestionează doar răspunsurile imune; de asemenea, pot vâna și ucide celulele canceroase. În acest caz, spune Reardon, cercetătorii vor insera și edita gene în celulele T, apoi le vor pune înapoi în sângele pacienților cu scopul de a transforma celulele în mașini și mai bune de combatere a cancerului.
Cercetătorii intenționează să facă acest lucru prin editarea genelor pentru a ajuta celulele T să detecteze și să țintească celulele canceroase, eliminând în același timp o genă care permite celulelor canceroase să le detecteze și să le atace în schimb. De asemenea, intenționează să elimine o proteină care ar putea împiedica bătălia împotriva cancerului, relatează Reardon. Aceste modificări ale celulelor T sperăm să verifice siguranța CRISPR și să îmbunătățească terapiile de cancer existente.
Aprobarea vine ceva mai devreme decât era de așteptat: după cum scrie Antonio Regalado pentru MIT Technology Review, o companie numită Editas care intenționează să trateze orbirea folosind CRISPR a fost crezută de mult timp ca fiind prima care va primi aprobarea. Dar nu a venit fără controverse.
Membrii comitetului de revizuire aveau îngrijorarea că atât Universitatea din Pennsylvania, cât și cercetătorul principal al procesului dețin brevete și companii care ar putea beneficia de testul aprobat recent, Jocelyn Kaiser scrie pentru Science Magazine . Membrii consiliului de administrație și-au exprimat, de asemenea, îngrijorarea cu privire la moștenirea UPenn când vine vorba de terapia genică. Un tânăr pe nume Jesse Gelsinger a murit în 1999, în timp ce participa la un studiu condus de cercetătorii UPenn. Moartea sa a avut loc la doar patru zile după ce a primit o injecție de gene corective destinate să trateze o formă mortală a tulburării metabolice sale găsite la bebeluși.
Aprobarea RDAC a CRISPR este doar primul obstacol cu care se confruntă cei care doresc să utilizeze tehnologia pentru a edita gene umane în SUA, scrie Kaiser. Acum, cercetătorii trebuie să aștepte la bordul eticii și aprobările FDA. Dar în bine sau în rău, se pare că în curând CRISPR va fi mai mult decât fantezie în Statele Unite. Întrebarea nu mai trebuie sau chiar dacă, ci când.
